北京時間8月18日凌晨，治療晚期惡性黑色素瘤的新藥Vemurafenib（威羅菲尼）獲得美國FDA批準，為晚期黑色素瘤的治療提供了一項具有里程碑意義的新的神奇藥物，無論是對黑色素瘤患者來說，還是治療黑色素瘤的醫生來說，甚至包括廣大黑色素瘤患者的家屬來說，都是值得歡欣鼓舞，奔走相告的好消息！
威羅菲尼是一項針對黑素瘤BRAF突變能起到抑制作用的分子靶向藥物，它能夠阻斷該基因介導的腫瘤增殖，西方白種人中，近50%的惡性黑色素瘤有BRAF突變，亞洲國家包括我國在內，約25%的黑色素瘤患者也有這種BRAF基因突變。早期的臨床試驗證實，含有這種基因突變的晚期黑色素瘤患者，在接受威羅菲尼治療后表現出了神奇療效：全身多處的轉移灶，包括肺轉移，肝轉移和骨與皮下轉移灶都明顯縮小，腫瘤快速緩解。多數患者在接受治療后數天至數周后自覺癥狀就明顯好轉，治療2周后全身PET-CT能看到大部分腫瘤轉移灶消失。因此該藥受到極大關注，幾乎沒有哪個抗腫瘤藥物是Ⅱ期與III期臨床試驗同時進行的，而威羅菲尼是個特例。
| Name |
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Vemurafenib |
| Synonyms |
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RG 7204; RO 5185426 |
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| Molecular Structure |
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| Molecular Formula |
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C23H18ClF2N3O3S |
| Molecular Weight |
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489.92 |
| CAS Registry Number |
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1029872-54-5 | |
