2015年7月2日，FDA批準復方藥物Lumacaftor/Ivacaftor（魯瑪卡托/依伐卡托）用于囊性纖維化，可顯著改善囊性纖維化患者的肺功能。

這款完全由Lumacaftor和Ivacaftor組成的復方藥物一直由該公司開發用于攜帶兩種拷貝F508del基因突變的12歲及以上患者。

這款藥物是首款以攜帶這兩種拷貝基因突變患者囊性纖維化根本病因為靶點的治療藥物，這一疾病也是囊性纖維化最常見的一種疾病形式，其在美國大約影響8500人，在歐洲影響大約1.2萬人。

基于四月份發布的3期試驗數據，數據顯示，與安慰劑相比，接受這款藥物治療的患者其肺功能（預測的1秒鐘內用力呼氣量百分比，或ppFEV1）相較基線值有2.6-4.0%的平均絕對改善，4.3%-6.7%的相對改善。

由于攜帶F508del兩種拷貝的患者每年預計平均失去大約2%的肺功能，如果這種效果長期持續，那它可能對患者產生真正的影響。

英文名		Ivacaftor
別名		Ivacaftor; N-[2,4-Bis(tert-butyl)-5-hydroxyphenyl]-1,4-dihydro-4-oxo-3-quinolinecarboxamide
產品名稱		依伐卡托; N-(2,4-二叔丁基-5-羥基苯基)-1,4-二氫-4-氧代-3-喹啉甲酰胺
分子結構
分子式		C24H28N2O3
分子量		392.49
CAS 登錄號		873054-44-5

英文名		Lumacaftor
別名		Lumacaftor; 3-[6-[[[1-(2,2-Difluoro-1,3-benzodioxol-5-yl)cyclopropyl]carbonyl]amino]-3-methyl-2-pyridinyl]benzoic acid
產品名稱		魯瑪卡托; 3-[6-[[[1-(2,2-二氟-1,3-苯并二氧戊環-5-基)環丙基]羰基]氨基]-3-甲基-2-吡啶基]苯甲酸
分子結構
分子式		C24H18F2N2O5
分子量		452.41
CAS 登錄號		936727-05-8