當地時間8月10日，Migalastat （Galafold）獲美國FDA批準用于成年Fabry病的治療，是首個Fabry病口服治療藥，也是近15年來首個在美國獲批的Fabry病新型治療方法。獲批劑型、劑量為 123 mg，膠囊，隔天服用一次（同一時間）。

Fabry病是一種罕見的X連鎖遺傳疾病，由α-半乳糖苷酶A（GLA）基因突變所致，可累及多個器官，如心臟，腎臟和神經系統，增加腎衰竭、心梗、卒中、死亡風險。男女均可患病，但男性較女性多見。早期癥狀一般于兒童期和青春期出現，包括神經性疼痛，植物神經功能紊亂，胃腸道（GI）疾病，血管角質瘤和少汗癥。腎功能不全，心、腦血管疾病通常發生于成年期，可顯著降低患者生活質量，增加過早死亡風險。